罕见病口服药降幅94%，湖南3月1日起执行

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长沙晚报掌上长沙3月1日（全媒体记者 徐媛 通讯员 姚家琦 徐丽）纳入经国家医保谈判降价幅度达94%的罕见病用药利司扑兰，3月1日起正式落地湖南。今日上午，家住湘潭市的黄先生，带着1岁1个月大的儿子诚诚（化名）赶到湖南省儿童医院，在神经内科主任、主任医师吴丽文的评估和指导下，顺利为孩子用上了脊髓性肌萎缩症口服治疗药物利司扑兰。经过新的价格调整，原价6.38万元的药物降至3780元，加上医保报销，家长实际自付1512元。

据黄先生介绍，儿子诚诚出生后不久就发现全身没有力气，不太爱动。满月体检时被确诊为1型脊髓性肌萎缩症。“这是个巨大的打击，但幸运的是当时国家已经把救命药的价格谈了下来。”黄先生说。

2022年1月，SMA治疗药物诺西那生钠注射液被纳入国家医保目录，从70万元一针降至3.3万元一针，让SMA患者从“有药可用”变成“有药可保”。2023年1月，国家医保通过谈判，将首个在中国获批治疗SMA的口服治疗药物利司扑兰的价格从63800元砍至3780元，药物的广泛可及将使更多患者受惠。据悉，诺西那生钠注射液是鞘内注射方式给药，每次给药需进行腰椎穿刺，不利于婴幼儿患者以及脊柱侧弯患者、肥胖患者、恐惧打针患者给药；利司扑兰这款口服药的出现，让罕见病患者获得用药新选择。

“诚诚的身体状况有了明显的好转。”吴丽文一边给诚诚做体格检查，一边跟黄先生沟通。诚诚现在已经能够独坐，手、脚的活动性也较前有了显著的提高，呼吸和吞咽功能也有所改善。随后，吴丽文根据孩子的情况开出了处方单，神经内科专科护士按医嘱将利司扑兰配置好，诚诚回家后每天定时服用一次即可。拿着配好的药，黄先生感慨地说：“看着孩子一点一点的变化，就是父母最大的安慰。”

据介绍，湖南省内患者使用该药可按双通道政策进行报销，居民医保报销60%，职工医保报销70%，按照患者年龄和体重可推算出患者报销后所需的年自付费用在0.9万至4万元之间。同时，口服给药方式让居家治疗成为可能，有效节约住院、手术、家庭陪护、往返等经济成本，极大地降低了家庭负担。

“每个孩子的情况都不一样，对于患者和医生而言，多一些选择总是好的。”吴丽文表示，近期有不少患儿家长来咨询。诺西那生钠注射液和口服治疗药物利司扑兰都是修正治疗药物，具体到每一个患儿，治疗方案要根据实际情况来综合评估，科学规范的治疗才是对孩子最好的帮助。

吴丽文坦言，近十年，国家在精准医疗领域给予了很多的关注，在基础科研和临床科研方面也做了很多努力，一些无药可医的疾病，越来越有治疗的可能性。“作为医生，我觉得很幸运，这也是患病孩子和家长最大的幸运。”

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